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    hu-Fah小鼠

     NPG-Fah小鼠是維通達公司研發的另一個可調控肝損傷小鼠品系,是用CRISPR-Cas基因編輯技術在NPG小鼠敲除Fah基因獲得的。延胡索酸乙酰乙酸水解酶(fumarylacetoacetate hydrolase,Fah)基因缺失,會導致肝細胞中酪氨酸的毒性代謝產物的積累,從而引起肝臟廣泛而持續的損傷,若無外源藥物或飲食的控制,肝細胞會逐漸全部壞死,這就給人源肝細胞完全重建小鼠肝臟提供了機會。Fah缺失的小鼠可以通過日常給予NTBC藥物而維持正常生存,在需要肝損傷時通過撤除藥物。因此,NPG-Fah敲除小鼠是一種可調控的肝損傷模型;同時該小鼠擁有高度免疫缺NPG小鼠的背景,支持人源肝細胞移植以及肝臟和造血/免疫系統的共同重建。



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